Sanofi ha presentado los datos del ensayo de fase 3 ‘PROTECT’ sobre el tratamiento con teplizumab ( Tzield ) que demuestran que este tratamiento tiene gran potencial para retardar la progresión de la diabetes tipo 1 en etapa 3 en niños y adolescentes recién diagnosticados.
Los datos han sido presentados este miércoles en una rueda de prensa durante el 49 Congreso AnualISPAD celebrado en Rotterdam (Países Bajos). Durante el evento, los expertos han destacado que en este ensayo se ha podido comprobar que teplizumab «ralentiza significamente la disminución de los niveles del biomarcador péptido C, en comparación con placebo».
La diabetes tipo 1 en niñ@s
La diabetes de tipo 1 se debe a un proceso autoinmune en el que el cuerpo produce anticuerpos contra sí mismo y contra las células beta, que son las que producen la insulina en el páncreas. El biomarcador péptido-C es clave en la progresión de la diabetes autoinmune tipo 1 ya que es el encargado de evaluar la función de las células beta, según ha explicado el vicepresidente senior de Sanofi y jefe Global de Asuntos Médicos, el doctor José Eduardo Neves durante la rueda de prensa. «Los niveles más altos de péptido-C se correlacionan con mayores funciones de las células beta, y, al contrario, una disminución de los niveles de péptido-C indica la progresión de la diabetes tipo 1 ya que las funciones de las células beta, es decir, su capacidad de producir insulina, están disminuyendo», ha detallado el doctor Neves.
Por este motivo, el ensayo ‘PROTECT’ se ha centrado principalmente en el biomarcador péptido-C ya que, «un elemento importante es que normalmente se cree que la diabetes de tipo 1 aparece después de que te hayan diagnosticado la enfermedad y ya seas dependiente de la insulina, pero en realidad la enfermedad comienza a actuar mucho antes», ha apuntado el doctor Neves.
El ensayo ‘PROTECT’
Así, este ensayo ha analizado la eficacia y seguridad de teplizumab, en comparación con placebo, para retardar la pérdida de células beta y preservar la función de las células beta medida por el péptido C, en niños y adolescentes de 8 a 17 años diagnosticados en las seis semanas anteriores con diabetes autoinmune tipo 1 (DT1) en estadio 3.
Los resultados revelan que los pacientes con diabetes tipo 1 en estadio 3 tratados en el momento del diagnóstico con Tzield presentaban niveles de péptido C estimulado significativamente superiores en comparación con placebo. Según ha destacado el investigador principal del estudio ‘PROTECT’ y profesor de Medicina en la Universidad de Yale (Estados Unidos), Kevin Herold, en estos pacientes se ha mostrado una reducción de la dosis de insulina, el tiempo y el rango, y de los eventos hipoglucémicos. Además, los acontecimientos adversos se produjeron mientras se administraba el fármaco y la mayoría se resolvieron espontáneamente o requirieron medicamentos sencillos de venta libre.
«En definitiva, dos ciclos de 12 días de tratamiento con teplizumab demostraron la preservación de la función de las células beta en niños y adolescentes recién diagnosticados de diabetes tipo 1», ha asegurado el profesor Herold. Estos hallazgos son clave ya que la diabetes autoinmune tipo 1 es «una de las enfermedades crónicas más comunes en la infancia», ha asegurado.
Por su parte, la profesora de Medicina Interna y Catedrática de Endocrinología del Hospital Universitario Gasthuisberg en Bélgica, y presidenta de la Asociación Europea para el Estudio de la Diabetes (EASD), Chantal Mathieu, ha destacado que «alterar la destrucción de las células beta puede responder a una necesidad clave no cubierta en la diabetes tipo 1 ya que la destrucción de las células beta por el sistema inmunitario está en la base de la diabetes tipo 1». «Este hallazgo es el comienzo de una nueva era en la enfermedad», ha añadido.
El tratamiento con Tzield para retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 en estadio 3 en adultos y pacientes pediátricos de 8 años o mayores que actualmente tienen diabetes tipo 1 en estadio 2 ya fue aprobado por la Administración de Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) el pasado mes de noviembre de 2022. No obstante, la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) aún no lo ha aprobado para esta indicación.
«Queremos traer teplizumab (Tzield) a Europa. Una de las razones de la adquisición era poder llevar este tratamiento no solo a Estados Unidos, sino también fuera de ese país. Por tanto, en el futuro interactuaremos con las agencias para asegurarnos de que lo hacemos lo antes posible«, ha asegurado el vicepresidente ejecutivo de Sanofi, Olivier Charmé.
